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 ITALIA - ITALIA - Distrofia. Primi test su uomo
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Notizia 
31 gennaio 2012 18:20
 
Nuovo passo avanti nella cura della distrofia muscolare. Si e' rivelata sicura e ben tollerata a lungo termine una nuova terapia basata su una combinazione tra un antinfiammatorio non steroideo e un farmaco della famiglia dei nitrati, il cui bersaglio e' il danno muscolare presente nella malattia. Lo studio pilota, che prende in esame la sicurezza con misura di efficacia del trattamento, e' stato condotto dall'Irccs Medea La Nostra Famiglia in collaborazione con l'Un. di Milano e finanziato in parte da Parent Project Onuls e l'Irccs.
Ad oggi l'unica terapia farmacologica utilizzata nelle distrofie muscolari si basa sui corticosteroidi che pero' hanno effetti collaterali anche importanti. Il nuovo approccio e' piu' tollerabile e dovrebbe sostituirne o limitarne l'uso.
Il nitrossido (NO) agisce, infatti, sul muscolo scheletrico con diverse funzioni protettive e di incremento della disponibilita' di energia. Non solo: e' in grado di potenziare l'attivita' delle cellule staminali muscolari e aiuta a riparare il muscolo danneggiato. 'Tuttavia - spiega Emilio Clementi, ordinario in Farmacologia dell'Universita' di Milano - considerato l'aspetto infiammatorio del tessuto muscolare distrofico, l'NO da solo non si e' dimostrato efficace'. Di qui l'idea di associare un antinfiammatorio non steroideo (ibuprofene). Lo studio, pubblicato su Pharmacological Research, ha coinvolto 71 pazienti adulti affetti da distrofia muscolare di Duchenne, distrofia di Becker e distrofia dei cingoli: 35 sono trattati con la nuova terapia per un periodo di 12 mesi, e 36 non trattati. 'E' ancora presto per dire se questo approccio sara' altrettanto efficace nell'uomo come lo e' stato nell'animale - conclude Clementi - tuttavia i dati di sicurezza e tollerabilita' in uomo sono una solida base da cui partire'.

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