E' la prima volta per l'industria francese biotech Cellectis. La star-up specializzata nell'immunoterapia -un approccio che consiste nel richiamare il sistema immunitario per aiutarlo a lottare contro la malattia- ha annunciato giovedi' 5 novembre che il suo farmaco sperimentale e' stato utilizzato con successo su un umano. La prima paziente curata e' una bimba britannica di 11 mesi malata di cancro al sangue (leucemia) che in precedenza non aveva avuto successo di cura con nessun altro farmaco.
La start-up con base a Parigi ha sviluppato delle cellule immunitarie dove il DNA e' stato modificato grazie a delle cesoie molecolari che, in gergo, si chiamano CAR-T. Personalizzate, sono in grado di individuare e distruggere dei tumori che sfuggono ai meccanismi di difesa classica del corpo.
Tra 250.000 e 1 milione di dollari per paziente
Da cinque anni, diversi laboratori tra cui lo svizzero Novartis e le biotech americane Kite e Juno, propongono questo tipo di terapie. Molto efficaci (piu' del 90% dei pazienti sono guariti) esse sono pero' poco utilizzate: secondo le stime solo 200 pazienti nel mondo ne hanno potuto beneficiare. Perche' questo paradosso? Nella versione attuale, i CAR-T sono fabbricati a partire dalle cellule immunitarie del paziente stesso, si' da limitare il rischio di rigetto. Ogni dose e' unica, la produzione resta anedottica, e il costo del trattamento e' astronomico. Tra 250.000 e 1 milione di dollari per ogni paziente. “La domanda e' immensa ma manca l'industrializzazione, le liste d'attesa sono interminabili”, sottolinea André Choulika, fondatore della start-up.
Standardizzare la fabbricazione dei farmaci
L'approccio di Cellectis e' differente. “La nostra tecnologia ci permette di sopprimere un recettore molto preciso sulla superficie delle cellule immunitarie che noi inculchiamo ai pazienti in modo tale che queste non siamo piu' considerate come dei corpi estranei”, spiega lo scienziato e dirigente d'impresa. Se questo funziona, il farmaco permette di ottenere risultati molto spettacolari rispetto alle immunoterapie esistenti, e sara' possibile di standardizzare la fabbricazione dei farmaci e la commercializzazione ad un prezzo piu' ragionevole. “Un cambiamento di paradigma”, dice Choulika.
La piccola paziente londinese ha ricevuto a giugno il suo trattamento chiamato UCART19 in via eccezionale. Le prove cliniche cominceranno in effetti solo alla fine dell'anno, con dodici pazienti britannici e la commercializzazione e' attesa non prima di cinque anni.
Lo stock è salito dell'11%
Cellectis sviluppa in parallelo degli altri CAR-T in altri ambiti di ricerca scientifica e “in grado di distruggere diversi tessuti”. “Siamo molto prudenti nello sviluppo perche' bisogna assicurarsi che le cellule modificate non si attacchino agli altri organi”, insiste Choulika. E' ugualmente importante somministrarli a dei pazienti ancora in buona forma, perche' si sviluppa una reazione simile ad una forte influenza, che puo' essere fatale.
All'annuncio di questo primo risultato l'andamento borsistico di Cellectis e' cresciuto di piu' dell'11%. Quotata a Parigi e New York, essa ha ha registrato una capitalizzazione di circa 1,4 miliardi di dollari, guadagnando poco a poco sui propri rivali, Kite (3,1 miliardi) e Juno (5,1 miliardi). Le “big pharma” non ne hanno risentito: nel 2014, Pfizer si e' impossessata del 10% della start-up, e sempre Pfizer conta di testare i suoi futuri farmaci su quindici diversi tipi di tumori. Essa ha gia' versato 80 milioni di dollari a Cellecris, ai quali si aggiungeranno degli atri pagamenti fino a 185 milioni di dollari per farmaco. Per suo conto, il laboratorio francese Servier ha concluso a febbraio 2014 un accordo per sviluppare ed eventualmente commercializzare cinque altri farmaci tra cui il UCART19.

(articolo di  Chloé Hecketsweiler, pubblicato sul quotidiano Le Monde del 06/11/2015)