Arriva una banca delle malattie rare

Una banca di cellule staminali di dieci diverse malattie, rare o genetiche, che servira' agli scienziati per studiarle meglio in laboratorio, con la speranza di trovare una cura. I ricercatori dell'Howard Hughes Medical Institute hanno costruito il prezioso database a partire dalle cellule prelevate da un portatore di ciascuna delle patologie. Dunque ora avranno a disposizione un'inesauribile fonte di tessuti che riprodurranno sempre il medesimo errore genetico.  Le malattie scelte sono: la distrofia muscolare di Duchenne, quella di Becker, il diabete giovanile, il Parkinson, la malattia di Huntington, la sindrome di Down, l'Ada cioe' i bimbi in bolla, la sindrome di Shwachman-Bodian-Diamond, la malattia di Gaucher e la sindrome di Lesch-Nyhan.  La banca dati di staminali e' stata realizzata in collaborazione con il Children's Hospital di Boston, l'Harvard Medical School, il Massachusetts General Hospital e l'universita' di Washington. E sara' messa "il prima possibile" a disposizione dell'intera comunita' scientifica internazionale, grazie a un finanziamento dell'Harvard Stem Cell Institute. Il risultato e' stato pubblicato sull'edizione online di Cell.    
Per ottenere le dieci linee di staminali delle diverse patologie, l'e'quipe di scienziati guidata da George Daley ha usato la tecnica della riprogrammazione cellulare.
Cioe' ha riportato indietro nel tempo delle cellule adulte, fino allo stadio di staminali pluripotenti. Quindi, sono stati scelti campioni cellulari di malati di ciascuna patologia e sono stati aggiunti dei virus 'depotenziati' con il ruolo di trasportatori dei fattori della riprogrammazione nel nucleo cellulare.
Cosi' e' stato possibile far tornare indietro nel tempo la cellula, che poi e' stata analizzata per verificare che il suo Dna contenesse ancora la mutazione genetica portatrice della patologia, anche nello stadio di staminale.
Secondo Daley, "la prima e piu' immediata applicazione della banca sara' quella di poter osservare come la malattia evolve nei differenti tessuti". Ma l'obiettivo a lungo termine e' quello di "sviluppare terapie a partire dalle cellule prelevate da ogni singolo paziente, correggendo il difetto genetico in laboratorio per poi reintrodurre le staminali sane nell'organismo". Il programma dei ricercatori non finisce qui, perche' l'intenzione e' gia' quella di estendere il database a nuove malattie".