Germania. Successo della terapia genetica in persone adulte

Un'équipe internazionale e' riuscita, sembra per la prima volta, a portare a buon fine un intervento di terapia genetica applicata ad adulti. Si tratta di due pazienti affetti da grave immunodeficienza ereditaria, curati per due anni nella clinica universitaria di Francoforte e tuttora sotto osservazione. A distanza di due anni, nei due giovani di 25 e 26 anni il volume delle cellule immunitarie sane e' aumentato di oltre il 50%, le infezioni di cui soffrivano sono regredite e non sono sopraggiunte malattie nuove di un certo peso. La malattia di cui soffrono e' la granulomatosi cronica. In questa malattia ereditaria e' difettoso il gene incaricato di eliminare i germi patogeni, una deficienza che procurava loro frequenti infezioni agli organi interni. Qualche volta e' possibile ricorrere a trapianto del midollo osseo, ma nel caso in questione non c'erano donatori disponibili.
L'intervento e' consistito nel prelevare cellule staminali del sangue, inserirvi il gene sano e poi reintrodurle nell'organismo. Il successo dell'operazione si deve a una nuova metodologia, che consiste nell'inserire, nelle cellule prelevate, dei retrovirus geneticamente modificati. Questa tecnologia potrebbe essere impiegata per curare una trentina di malattie genetiche rare. Ma resta un'incognita: ancora non si puo' escludere che la terapia genetica non provochi una leucemia. Su questo aspetto specifico, e su altri possibili effetti collaterali, e' ora incentrata l'attenzione dei ricercatori.
Lo studio completo si trova sull'edizione online di Nature Medicine (DOI 10.1038/nm 1393). E' opera di ventisette ricercatori, diretti da Manuel Grez del Georg-Speyer-Haus di Francoforte, Dieter Hoelzer della clinica universitaria di Francoforte, Christof von Kalle del Centro nazionale per le malattie tumorali di Heidelberg e Reinhard Seger dell'ospedale pediatrico di Zurigo,