HIV. Buoni risultati da sperimentazione con terapia genica
AMERICHE - USA
Sono positivi i primi risultati della sperimentazione su pazienti con Hiv di una terapia genica anti-Aids, cioe' una cura sperimentale che consiste nel distruggere il gene che aiuta il virus a infettare le cellule immunitarie.
Si tratta di studi preliminari su 10 pazienti della terapia genica progettata per distruggere un gene dello stesso paziente.
I primi risultati sperimentali sono stati presentati alla conferenza Interscience on Antimicrobial Agents and Chemotherapy tenutasi a Chicago da Carl June della University of Pennsylvania.
Se anche le prossime fasi sperimentali dessero risultati positivi questa tecnica potrebbe portare molti pazienti sieropositivi oggi sotto terapia alla cosiddetta 'cura funzionale', cioe' i pazienti potrebbero interrompere le cure con farmaci antirertovirali e mantenere il carico virale basso senza farmaci.
L'idea di mettere KO il gene chiamato CCR5 si fonda sul fatto che alcuni individui in tale gene non funziona sono naturalmente resistenti all'infezione di Hiv e al progredire della malattia.
Il loro vantaggio e' determinato dal fatto che CCR5 e' cruciale per il virus per poter infettare le cellule del sistema immunitario. In pratica CCR5 e' la 'porta molecolare' del virus.
Gia' altri studi avevano dimostrato ampiamente che mettendo KO CCR5 i linfociti sono al riparo dall'infezione. Di qui l'idea della terapia genica. I pazienti arruolati nella sperimentazione hanno interrotto la terapia antiretrovirale per 12 settimane e ricevuto la terapia genica anti-CCR5. Alcuni dei pazienti trattati con la terapia genica si sono mostrati capaci di mantenere bassa la carica virale pur non prendendo i farmaci. Il paziente che ha giovato di piu' della terapia genica, guarda caso, era un soggetto che aveva una sola copia del gene CCR5 funzionante; su questo soggetto, quindi, la terapia genica anti-CCR5 e' stata piu' efficace perche' c'era solo una copia del gene da disattivare.
L'obiettivo e' nelle prossime fasi sperimentali di cercare strategie per intensificare l'effetto della terapia anti-CCR5 in modo da mettere KO il gene in un numero maggiore di linfociti.
Si tratta di studi preliminari su 10 pazienti della terapia genica progettata per distruggere un gene dello stesso paziente.
I primi risultati sperimentali sono stati presentati alla conferenza Interscience on Antimicrobial Agents and Chemotherapy tenutasi a Chicago da Carl June della University of Pennsylvania.
Se anche le prossime fasi sperimentali dessero risultati positivi questa tecnica potrebbe portare molti pazienti sieropositivi oggi sotto terapia alla cosiddetta 'cura funzionale', cioe' i pazienti potrebbero interrompere le cure con farmaci antirertovirali e mantenere il carico virale basso senza farmaci.
L'idea di mettere KO il gene chiamato CCR5 si fonda sul fatto che alcuni individui in tale gene non funziona sono naturalmente resistenti all'infezione di Hiv e al progredire della malattia.
Il loro vantaggio e' determinato dal fatto che CCR5 e' cruciale per il virus per poter infettare le cellule del sistema immunitario. In pratica CCR5 e' la 'porta molecolare' del virus.
Gia' altri studi avevano dimostrato ampiamente che mettendo KO CCR5 i linfociti sono al riparo dall'infezione. Di qui l'idea della terapia genica. I pazienti arruolati nella sperimentazione hanno interrotto la terapia antiretrovirale per 12 settimane e ricevuto la terapia genica anti-CCR5. Alcuni dei pazienti trattati con la terapia genica si sono mostrati capaci di mantenere bassa la carica virale pur non prendendo i farmaci. Il paziente che ha giovato di piu' della terapia genica, guarda caso, era un soggetto che aveva una sola copia del gene CCR5 funzionante; su questo soggetto, quindi, la terapia genica anti-CCR5 e' stata piu' efficace perche' c'era solo una copia del gene da disattivare.
L'obiettivo e' nelle prossime fasi sperimentali di cercare strategie per intensificare l'effetto della terapia anti-CCR5 in modo da mettere KO il gene in un numero maggiore di linfociti.
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