Italia. Antinfiammatorio interagisce con terapia cellulare contro distrofia

Da un farmaco antinfiammatorio gia' noto, attualmente in sperimentazione come possibile terapia anti-Alzheimer, arrivano nuove speranze per i malati di distrofia muscolare: una patologia genetica al momento senza cure, contro cui l'unico trattamento ad oggi approvato e' la somministrazione di corticosteroidi. Ora un studio italiano condotto su topi con distrofia Duchenne (la forma di malattia piu' diffusa, che colpisce nel nostro Paese un neonato maschio ogni tremila e che affligge anche il vice presidente dell'Associazione Luca Coscioni, Piergiorgio Welby) o con distrofia cosiddetta 'dei cingoli' (che colpisce un neonato maschio o femmina ogni 15mila), ha dimostrato che il nitroflurbiprofene puo' rallentare la degenerazione muscolare.

La ricerca -condotta da studiosi dell'Istituto scientifico-universitario San Raffaele di Milano, dell'universita' Statale del capoluogo lombardo, dell'universita' degli Studi di Milano-Bicocca, dell'universita' di Pavia, dell'Irccs Medea dell'associazione 'La Nostra Famiglia' e del Centro ricerche dell'azienda francese Nicox- e' pubblicata sulla rivista 'Pnas' ed e' stata possibile grazie a fondi di Telethon, Afm (Association francaise contre les myopathies), Airc (Associazione italiana per la ricerca sul cancro), Parent Project Italia Onlus, Ue e ministero della Salute.

Alla fine della sperimentazione   i topi trattati hanno recuperato una capacita' di movimento circa quattro volte superiore e una resistenza alla fatica doppia rispetto agli animali curati con soli corticosteroidi. I roditori che hanno ricevuto nitroflurbiprofene guadagnavano anche una struttura muscolare migliore. L'infiammazione interna ai muscoli colpiti dalla malattia si e' infatti ridotta, le fibre muscolari sono sopravvissute piu' a lungo e si sono rigenerate piu' facilmente.
Oltre ad avere un'azione antinfiammatoria   il nitroflurbiprofene si e' dimostrato efficace nel reintegrare le 'scorte' di nitrossido, sostanza fondamentale per il metabolismo e la rigenerazione dei muscoli e presente in misura insufficiente nei pazienti distrofici.

Per la prima volta, inoltre, lo studio ha permesso di osservare come un trattamento farmacologico possa interagire con la terapia cellulare. I ricercatori hanno infatti verificato che, se associato al nitroflurbiprofene, funziona meglio anche l'inoculazione di particolari cellule staminali associate ai vasi sanguigni e dette mesoangioblasti, recentemente usate con successo dal San Raffaele nella cura di cani distrofici.

In particolare, abbinato a terapia cellulare, il nitroflurbiprofene ha permesso ai mesoangioblasti di 'colonizzazione' meglio il muscolo distrofico, portando cosi' a una rigenerazione muscolare assai piu' efficace.
'Avere impiegato una molecola gia' in fase di sperimentazione sull'uomo ci permettera' di abbreviare i tempi per passare dal laboratorio alla sperimentazione sull'uomo', spiega Emilio Clementi, professore dell'universita' degli Studi di Milano, supervisore dell'Unita' di Farmacologia cellulare del San Raffaele e coordinatore dello studio.

'Inoltre, poiche' il nitroflurbiprofene e' un antinfiammatorio non cortisonico, il suo uso potrebbe permettere di elaborare una terapia meno tossica per l'organismo del paziente rispetto a quella tradizionale'.

Tuttavia 'bisogna essere prudenti. Si tratta di uno studio sugli animali e non ancora di una terapia per i malati. E prima di arrivare a un impiego di questa strategia nella cura della distrofia saranno necessari almeno altri tre anni', precisa.
Gli specialisti del San Raffaele ricordano che, proprio a causa dei pesanti effetti collaterali, le cure standard anti-distrofia a base di cortisone non possono essere somministrate ai bimbi minori di quattro anni. Inoltre, non esiste una strategia condivisa da tutto il mondo scientifico sul modo migliore per utilizzare tali farmaci.

In risposta a questa situazione, i ricercatori hanno individuato due strade alternative: lo studio di terapie geniche e cellulari e la messa a punto di nuovi farmaci, mirati non a curare il difetto genetico, ma piuttosto a ritardare la progressione della patologia o ad aumentare la massa muscolare. Entrambe le strade hanno pero' dato risultati non completamente soddisfacenti: le terapie geniche e cellulari sarebbero ideali, ma sono difficili da sviluppare e non si ritiene siano praticabili a breve - concludono gli autori - mentre i nuovi farmaci non hanno dato i risultati sperati, mostrando anche problemi immunologici e costi ingenti.