Italia. Bordignon contro lo stop alla terapia genica

In un articolo pubblicato nell'inserto Salute di Repubblica, Claudio Bordignon (a lato), direttore scientifico dell'Istituto San Raffaele di Milano, ha lanciato un appello a favore della ricerca nel campo della terapia genica. Bordignon sostiene infatti: "La terapia genica ha subito in questi giorni uno scrutinio severo da parte della stampa e delle autorita' sanitarie di tutta Europa. (...) Negli Stati Uniti ed in Inghilterra nessuno studio e' stato sospeso e nessuna moratoria di tipo generale e' stata imposta su questi studi. (...) Nel nostro Paese le autorita' si sono date una "pausa di riflessione" che ha pero', di fatto, bloccato fino al 31 gennaio tutti gli studi clinici in atto. Per comprendere queste diverse reazioni, va tenuto conto del fatto che da sempre la comunita' scientifica, i pazienti e le loro famiglie sono coscienti della teorica possibilita' che un vettore retrovirale al momento della sua inserzione nel genoma della cellula ospite possa andare a collocarsi all'interno di un gene "pericoloso", ad esempio in uno di quei geni che controllano la replicazione e la proliferazione cellulare, causando una crescita incontrollata e, di fatto, aumentando il rischio di comparsa di tumori. Questa possibilita' teorica non ha trovato finora riscontro, in oltre 10 di sperimentazione sull'uomo ed in oltre mille pazienti sottoposti a terapia genica con vettori retrovirali. Si puo' quindi concludere che, se questo rischio esiste, debba essere molto basso.". Bordignon cosi' conclude: "E' importante anche considerare che tutte le malattie trattate con terapia genica sono gravi o gravissime spesso senza alcuna alternativa terapeutica oppure le terapie disponibili sono meno efficaci ed assai piu' tossiche o pericolose di quanto possa essere ipotizzato per la terapia genica. Questa valutazione pragmatica del rapporto rischio/beneficio e' alla base della decisione prodotta dal comitato d'esperti dell'autorita' americana (la Food and Drug Administration) e dell'autorita' inglese (il GTAC). La decisione dei due paesi leader nella ricerca biomedica e' stata varata col contributo dei maggiori esperti mondiali della materia ed e' un implicito riconoscimento dell'efficacia della terapia genica. Dopo anni di promesse scientifiche, la terapia genica e' oggi il trattamento di scelta per alcune gravi patologie genetiche e inizia a dare risultati importanti anche nella cura di alcuni tumori. Non resta che augurarci che le autorita' italiane raggiungano rapidamente conclusioni simili, restituendo piena operativita' agli studi in corso e speranza ai pazienti ed alle loro famiglie. Diversamente questi pazienti si troverebbero nella paradossale situazione di dover andare all'estero per ottenere terapie sviluppate nel nostro Paese e che qui, per la prima volta, hanno dimostrato la loro efficacia. Da questa decisione non dipende solo il futuro di questi pazienti, ma anche il futuro di questa disciplina nel nostro paese".