Italia. Bresolin: servono leggi meno restrittive per sperimentazioni contro distrofia di Duchenne

Ci sono risultati della ricerca sulla terapia della distrofia di Duchenne che attendono leggi meno restrittive per passare alla sperimentazione sull'uomo. Lo ha detto lo scorso 7 giugno il professor Nereo Bresolin, responsabile dell' Unita' di Neurologia della Fondazione Ospedale Maggiore Policlinico di Milano a MilanoCheckUp, la rassegna di medicina e sanita' in corso in questi giorni a Fieramilano di Rho.
In particolare, Bresolin si e' riferito a uno studio eseguito dal suo gruppo di ricerca con topi transgenici che non producono distrofina, la proteina che manca o e' danneggiata nei malati di distrofia: ha spiegato che sono state utilizzate particolari sostanze, 'mattoncini' simili a quelli del Dna, trasferite nel genoma dei topi attraverso un virus. Si e' fatto in modo che questi 'mattoni' andassero a coprire i difetti del gene, facendo da ponte fra due parti sane. E in questo modo, in quel punto, si e' riusciti a ottenere la distrofina.
Il secondo passo e' stato quello di ingegnerizzare delle cellule staminali in modo da far loro produrre la distrofina cosi' ottenuta per poterla poi inserire nel bambino malato. Ma qui ci si e' fermati. 'Le staminali sono considerate alla stregua di farmaci dalla legislazione italiana, con tutte le restrizioni che questi hanno nella sperimentazione clinica.  Aspettiamo che il governo snellisca questo iter e che un'azienda farmaceutica dimostri interesse a produrre staminali a scopo terapeutico'.