Italia. Convegno Telethon: nuovi fronti per genoma e distrofia
U.E. - ITALIA
Tra i 400 lavori presentati al convegno nazionale dedicato alla ricerca Telethon, svoltosi a Riva del Garda con il contributo della Provincia autonoma di Trento, sono emerse due ricerche importanti: una riguardante il genoma, la seconda, un progetto per rallentare il corso della distrofia muscolare. Per quanto riguarda il genoma, un gruppo italiano mettera' a confronto il patrimonio genetico del topo e quello dell'uomo. Grazie a questo studio, presentato dal direttore dell'Istituto Telethon per le malattie genetiche (TIGEM) di Napoli, Andrea Ballabio, sara' possibile comprendere ed eventualmente curare numerose malattie di origine genetica. Potenti computer passeranno in rassegna i circa 30.000 geni umani e i quasi altrettanto numerosi geni di topo.
Il lavoro sulla distrofia invece, attraverso iniezioni del fattore di crescita specifico delle cellule muscolari, ha prodotto la restituzione della massa e della forza ai muscoli malati di topi affetti dalla distrofia. La ricerca e' iniziata due anni fa all'Universita' di Roma La Sapienza, quando il fattore di crescita specifico dei muscoli, chiamato Igf-1, era stato iniettato nei muscoli anziani e indeboliti di alcuni topi. Alla fine della terapia i topi risultavano avere un aumento del 30% della massa e della forza dei loro muscoli. L'esperimento e' stato cosi' ripetuto su topi geneticamente modificati, presi come modello per malati di distrofia muscolare di Duchenne e di Becker, ottenendo risultati positivi. Secondo Antonio Musaro', coordinatore della ricerca dell'Universita' di Roma La Sapienza, "l'obiettivo e' rallentare il decorso della malattia. Non e' una cura, ma evita le conseguenze peggiori della distrofia". Adesso il lavoro maggiore consiste nel verificare se lo stesso procedimento sia attivo anche nell'uomo. Nell'organismo, ha detto Musaro', "possiamo immaginare che esista una sorta di autostrada percorsa dalle cellule staminali". Le cellule immature la percorrono finche' non raggiungono l'uscita giusta per raggiungere i diversi organi ai quali sono destinate, come fegato, cuore e muscoli. Se, arrivate a destinazione, trovano il tessuto danneggiato, cominciano a moltiplicarsi finche' non diventano abbastanza numerose da riuscire a riparare il danno. "Il problema -ha detto il ricercatore- e' fare in modo che le cellule staminali in circolo vengano reclutate in quantita' sufficiente". Non sempre, infatti, le cellule riescono a fermarsi al momento giusto. "Per esempio -ha aggiunto- in alcune malattie muscolari le cellule staminali non riescono ad essere richiamate in quantita' sufficiente". Quelle che riescono a raggiungere i muscoli sono troppo poche per riuscire a riparare il tessuto danneggiato dalla malattia. "La nostra ipotesi -ha detto Musaro'- e' che le cellule staminali siano sorde ai richiami dei muscoli". I ricercatori hanno allora cominciato a lavorare in due direzioni: "da un lato -ha spiegato- stiamo studiando la possibilita' di potenziare l'udito delle cellule staminali in modo che non siano piu' sorde ai richiami del tessuto, e contemporaneamente stiamo cercando di dare un megafono ai muscoli, in modo che questi possano far sentire meglio la loro voce alle cellule in corsa lungo l'autostrada".
Nel frattempo le ricerche sulle cellule staminali che riparano i muscoli stanno seguendo un'altra direzione promettente e puntano sulle cellule progenitrici dei muscoli identificate due anni fa dal gruppo di Giulio Cossu, dell'Universita' di Roma La Sapienza e co-direttore dell'Istituto per le cellule staminali del San Raffaele. All'inizio le cellule-madre dei muscoli erano state individuate nei vasi sanguigni embrionali, poi nei topi a pochi giorni dalla nascita e in seguito anche nei feti umani legalmente abortiti. I ricercatori le hanno chiamate mesoangioblasti e il loro destino sembra decisamente quello di trasformarsi in cellule muscolari. "Se coltivate -ha detto Cossu- queste cellule si moltiplicano indefinitamente ed e' quindi possibile ottenerne grandi quantita"'. Cosi' Cossu e il suo gruppo hanno cominciato a utilizzarle per curare, nei topi, la distrofia muscolare dei cingoli, una delle forme piu' comuni di distrofia muscolare, che colpisce fra 7 e 10 nati su un milione. I risultati finora ottenuti sono incoraggianti, tanto che per la prima volta dopo quasi 30 anni di ricerca sulle cellule muscolari, Cossu ha detto: "sono ottimista. Abbiamo intrapreso una strada perseguibile, anche se richiede ancora anni di lavoro e non ci sono garanzie che portera' a un risultato sicuro".
Il lavoro sulla distrofia invece, attraverso iniezioni del fattore di crescita specifico delle cellule muscolari, ha prodotto la restituzione della massa e della forza ai muscoli malati di topi affetti dalla distrofia. La ricerca e' iniziata due anni fa all'Universita' di Roma La Sapienza, quando il fattore di crescita specifico dei muscoli, chiamato Igf-1, era stato iniettato nei muscoli anziani e indeboliti di alcuni topi. Alla fine della terapia i topi risultavano avere un aumento del 30% della massa e della forza dei loro muscoli. L'esperimento e' stato cosi' ripetuto su topi geneticamente modificati, presi come modello per malati di distrofia muscolare di Duchenne e di Becker, ottenendo risultati positivi. Secondo Antonio Musaro', coordinatore della ricerca dell'Universita' di Roma La Sapienza, "l'obiettivo e' rallentare il decorso della malattia. Non e' una cura, ma evita le conseguenze peggiori della distrofia". Adesso il lavoro maggiore consiste nel verificare se lo stesso procedimento sia attivo anche nell'uomo. Nell'organismo, ha detto Musaro', "possiamo immaginare che esista una sorta di autostrada percorsa dalle cellule staminali". Le cellule immature la percorrono finche' non raggiungono l'uscita giusta per raggiungere i diversi organi ai quali sono destinate, come fegato, cuore e muscoli. Se, arrivate a destinazione, trovano il tessuto danneggiato, cominciano a moltiplicarsi finche' non diventano abbastanza numerose da riuscire a riparare il danno. "Il problema -ha detto il ricercatore- e' fare in modo che le cellule staminali in circolo vengano reclutate in quantita' sufficiente". Non sempre, infatti, le cellule riescono a fermarsi al momento giusto. "Per esempio -ha aggiunto- in alcune malattie muscolari le cellule staminali non riescono ad essere richiamate in quantita' sufficiente". Quelle che riescono a raggiungere i muscoli sono troppo poche per riuscire a riparare il tessuto danneggiato dalla malattia. "La nostra ipotesi -ha detto Musaro'- e' che le cellule staminali siano sorde ai richiami dei muscoli". I ricercatori hanno allora cominciato a lavorare in due direzioni: "da un lato -ha spiegato- stiamo studiando la possibilita' di potenziare l'udito delle cellule staminali in modo che non siano piu' sorde ai richiami del tessuto, e contemporaneamente stiamo cercando di dare un megafono ai muscoli, in modo che questi possano far sentire meglio la loro voce alle cellule in corsa lungo l'autostrada".
Nel frattempo le ricerche sulle cellule staminali che riparano i muscoli stanno seguendo un'altra direzione promettente e puntano sulle cellule progenitrici dei muscoli identificate due anni fa dal gruppo di Giulio Cossu, dell'Universita' di Roma La Sapienza e co-direttore dell'Istituto per le cellule staminali del San Raffaele. All'inizio le cellule-madre dei muscoli erano state individuate nei vasi sanguigni embrionali, poi nei topi a pochi giorni dalla nascita e in seguito anche nei feti umani legalmente abortiti. I ricercatori le hanno chiamate mesoangioblasti e il loro destino sembra decisamente quello di trasformarsi in cellule muscolari. "Se coltivate -ha detto Cossu- queste cellule si moltiplicano indefinitamente ed e' quindi possibile ottenerne grandi quantita"'. Cosi' Cossu e il suo gruppo hanno cominciato a utilizzarle per curare, nei topi, la distrofia muscolare dei cingoli, una delle forme piu' comuni di distrofia muscolare, che colpisce fra 7 e 10 nati su un milione. I risultati finora ottenuti sono incoraggianti, tanto che per la prima volta dopo quasi 30 anni di ricerca sulle cellule muscolari, Cossu ha detto: "sono ottimista. Abbiamo intrapreso una strada perseguibile, anche se richiede ancora anni di lavoro e non ci sono garanzie che portera' a un risultato sicuro".
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