Italia. Roma. Promettente nuova terapia genica per curare l'emofilia
U.E. - ITALIA
Primo successo della terapia genica contro l'emofilia: lasciano spazio all'ottimismo i risultati ottenuti nei topi dal gruppo di Luigi Naldini, dell'Istituto Telethon di terapia genica (Tiget) - San Raffaele di Milano. I risultati, in via di pubblicazione su una rivista scientifica internazionale, sono stati presentati nei giorni scorsi negli Stati Uniti e lo scorso 12 giugno a Roma, nell'incontro sui micro-Rna organizzato dall'Accademia dei Lincei con universita' di Roma La Sapienza, Istituto Pasteur-Fondazione Cenci Bolognetti e Centro di oncogenomica dell'Associazione italiana per la ricerca sul cancro (Airc).
La scelta di utilizzare i frammenti di materiale genetico che non contengono informazioni e che servono a regolare l'espressione dei geni (chiamati micro-Rna) si inquadra nella strategia generale per rendere la terapia genica sempre piu' sicura ed efficace. 'abbiamo elaborato una strategia per nascondere il nuovo gene al sistema immunitario e l'abbiamo applicata al modello dell'emofilia nei topi, con successo'. E' stato fatto cosi' un primo passo importante perche' per la prima volta la terapia genica viene sperimentata per curare una malattia del sangue, nella quale non e' coinvolto il sistema immunitario. Tuttavia prima di arrivare alla sperimentazione sull'uomo c'e' ancora molta strada da fare. 'La via per la sperimentazione clinica e' un po' lunga -ha osservato Naldini- perche' prima di arrivare all'uomo la nuova strategia dovra' essere testata su modelli della malattia ottenuti in grandi animali', ad esempio cani emofilici che sono stati ottenuti negli Stati Uniti. Dimostrare la sicurezza della terapia genica e', per Naldini, altrettanto importante che dimostrarne l'efficacia. 'Occorre una grande cautela', ha aggiunto, ma la strategia basata sui micro-Rna ha le carte in regola per essere vincente.
Nel frattempo, ha detto ancora Naldini, si lavora per estendere la possibilita' di regolare i geni attraverso i micro-Rna in modo da farli esprimere solo dove servono, ad esempio introducendoli in modo controllato all'interno delle cellule staminali.
La scelta di utilizzare i frammenti di materiale genetico che non contengono informazioni e che servono a regolare l'espressione dei geni (chiamati micro-Rna) si inquadra nella strategia generale per rendere la terapia genica sempre piu' sicura ed efficace. 'abbiamo elaborato una strategia per nascondere il nuovo gene al sistema immunitario e l'abbiamo applicata al modello dell'emofilia nei topi, con successo'. E' stato fatto cosi' un primo passo importante perche' per la prima volta la terapia genica viene sperimentata per curare una malattia del sangue, nella quale non e' coinvolto il sistema immunitario. Tuttavia prima di arrivare alla sperimentazione sull'uomo c'e' ancora molta strada da fare. 'La via per la sperimentazione clinica e' un po' lunga -ha osservato Naldini- perche' prima di arrivare all'uomo la nuova strategia dovra' essere testata su modelli della malattia ottenuti in grandi animali', ad esempio cani emofilici che sono stati ottenuti negli Stati Uniti. Dimostrare la sicurezza della terapia genica e', per Naldini, altrettanto importante che dimostrarne l'efficacia. 'Occorre una grande cautela', ha aggiunto, ma la strategia basata sui micro-Rna ha le carte in regola per essere vincente.
Nel frattempo, ha detto ancora Naldini, si lavora per estendere la possibilita' di regolare i geni attraverso i micro-Rna in modo da farli esprimere solo dove servono, ad esempio introducendoli in modo controllato all'interno delle cellule staminali.
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