Italia. Terapia con cellule staminali per sindrome Ada-Scid
U.E. - ITALIA
Potra' essere presentata nel 2007 la documentazione per chiedere che la terapia genica messa a punto in Italia contro una grave forma di immunodeficienza acquisita sia registrata come un farmaco. 'Abbiamo gia' fatto i primi passi in questa direzione, ottenendo la registrazione della terapia genica come farmaco orfano. Per il prossimo anno contiamo di completare l'iter per la registrazione come farmaco', ha detto Alessandro Aiuti, dell'Istituto Telethon di Terapia Genica (Tiget), a margine della maratona televisiva Telethon.
Finora sette bambini nati completamente privi di difese immunitarie a causa della sindrome Ada-Scid sono stati curati in Italia, presso il Tiget che, ha rilevato Aiuti, 'e' diventato il centro di riferimento mondiale in questo campo'. Altri tre sono in lista d'attesa. 'Adesso il nostro obiettivo e' completare lo studio clinico utilizzando la tecnica attuale per dimostrare pienamente che la terapia genica e' sicura ed efficace'. Quando questi ultimi dati saranno pronti, potra' essere presentata all'ente europeo per il controllo sui farmaci (EMEA) la documentazione per chiedere che la terapia genica sia riconosciuta come farmaco. Questo significhera', innanzitutto, che non sara' piu' necessario presentare una richiesta per ogni intervento, come e' necessario fare attualmente.
Nel frattempo, ha concluso Aiuti, la ricerca sta andando avanti, alla ricerca di nuove tecnologie, in grado di portare a risultati ancora migliori.
La terapia, per la quale sono necessari cinque giorni, consiste nel prelevare cellule staminali del midollo dei pazienti e trattarle in laboratorio in modo da introdurre al loro interno il gene sano. Prima di ricevere le cellule cosi' corrette dal difetto genetico, i pazienti vengono trattati con un breve ciclo di chemioterapia allo scopo di indebolire le cellule malate. Una volta preparata la via alle cellule sane, queste vengono reintrodotte nell'organismo del paziente con una trasfusione di sangue. Dopodiche' gradualmente cominciano a popolare l'organismo.
Finora sette bambini nati completamente privi di difese immunitarie a causa della sindrome Ada-Scid sono stati curati in Italia, presso il Tiget che, ha rilevato Aiuti, 'e' diventato il centro di riferimento mondiale in questo campo'. Altri tre sono in lista d'attesa. 'Adesso il nostro obiettivo e' completare lo studio clinico utilizzando la tecnica attuale per dimostrare pienamente che la terapia genica e' sicura ed efficace'. Quando questi ultimi dati saranno pronti, potra' essere presentata all'ente europeo per il controllo sui farmaci (EMEA) la documentazione per chiedere che la terapia genica sia riconosciuta come farmaco. Questo significhera', innanzitutto, che non sara' piu' necessario presentare una richiesta per ogni intervento, come e' necessario fare attualmente.
Nel frattempo, ha concluso Aiuti, la ricerca sta andando avanti, alla ricerca di nuove tecnologie, in grado di portare a risultati ancora migliori.
La terapia, per la quale sono necessari cinque giorni, consiste nel prelevare cellule staminali del midollo dei pazienti e trattarle in laboratorio in modo da introdurre al loro interno il gene sano. Prima di ricevere le cellule cosi' corrette dal difetto genetico, i pazienti vengono trattati con un breve ciclo di chemioterapia allo scopo di indebolire le cellule malate. Una volta preparata la via alle cellule sane, queste vengono reintrodotte nell'organismo del paziente con una trasfusione di sangue. Dopodiche' gradualmente cominciano a popolare l'organismo.
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