Staminali e Duchenne. Parte studio clinico al San Raffaele

Guarire dalla distrofia muscolare di Duchenne potrebbe non essere piu' cosi' impossibile. All'ospedale San Raffaele di Milano sta partendo uno studio clinico per verificare se le staminali dei consanguinei possono curare questa malattia: per i risultati definitivi bisognera' attendere alcuni mesi, ma un bimbo gia' curato con la procedura e' tornato a casa in buone condizioni.
Si tratta, come spiega lo stesso ospedale, di 'uno studio di fase I-II, volto a stabilire la sicurezza e fattibilita' della procedura'. Nel dettaglio, i medici trapianteranno nei pazienti alcuni mesoangioblasti, ovvero le cellule staminali specializzate nel ricreare i muscoli, che sono state precedentemente ricavate da donatori appartenenti alla sua famiglia. Il trapianto avverra' per via intra-venosa, quindi come se fosse una iniezione.
'Il San Raffaele sta per compiere un altro miracolo della scienza - dice don Luigi Verze', presidente e fondatore del centro -: i bambini nati distrofici muscolari potrebbero guarire. Il primo e' gia' tornato a casa. Per i risultati definitivi e per la conferma di aver sconfitto la malattia bisognera' attendere qualche mese. Grazie ai finanziamenti Telethon, Duchenne Parent Project e della Comunita' Europea, e grazie soprattutto al mio Dio al quale ho giurato di impegnare il San Raffaele affinche' nessun bambino nasca malato, ora, dopo anni e anni di studi di base e pre-clinici e quindi applicativi, possiamo vantare di essere ancora una volta primi nel mondo a tentare la terapia con cellule staminali, ora per la distrofia muscolare'.
'Chiaramente - conclude don Verze' - siamo alle prime prove e ci occorrono anni per consolidarle, ma la strada e' imboccata.
Un altro bambino e' sulla stessa strada e un terzo seguira' a breve. Tanto dobbiamo al prof. Giulio Cossu'.

Quello che ha preso il via nei giorni scorsi presso il San Raffaele di Milano e' "uno studio clinico di straordinaria importanza, a cui la Fondazione Telethon e l'Unione Italiana lotta alla distrofia muscolare (Uildm), che da anni finanziano la ricerca su questa patologia, guardano con trepidazione e speranza". Ma "e' ancora presto per parlare di cura".
E' il commento delle due organizzazioni dopo l'annuncio dell'avvio dello studio con cellule staminali per la distrofia di Duchenne.
"Nel rispetto di tutti i pazienti e dei loro familiari - spiegano Telethon e Uildm - e attenendosi alle regole di una corretta comunicazione scientifica, il trial" del professor Giulio Cossu "e' solo all'inizio e, per il momento, e' azzardato parlare di cura". Si tratta infatti di un trial di fase I, che ha come obiettivo principale "la dimostrazione della non tossicita' della terapia cellulare che aveva funzionato nel modello animale".
"Dopo l'estate - dichiarano il direttore generale di Telethon, Francesca Pasinelli, e il presidente della Uildm, Alberto Fontana, - quando sara' possibile valutare i risultati della prima fase del trial, non ci si aspetta una cura definitiva della distrofia di Duchenne: si auspica piuttosto che la terapia non dia effetti indesiderati e che porti ad un miglioramento nella forza muscolare dei bambini trattati".