Staminali embrionali. Passi avanti contro distrofia

Cellule staminali embrionali umane per dare un contributo clinicamente importante alla comprensione della distrofia miotonica di tipo 1 (Dm1). E' la chiave di una ricerca pubblicata on line sulla rivista 'Cell Stem Cell', che mette in evidenza l'incredibile potenziale di queste cellule per aiutare a comprendere i complessi meccanismi molecolari alla base di varie malattie umane. Un lavoro che e' stato preso come esempio nel dibattito sulla limitazione alla ricerca su questo tipo di cellule, allo studio in Francia da parte del Parlamento.
La distrofia miotonica di tipo 1 (Dm1) e' la piu' comune distrofia muscolare ereditaria negli adulti. I malati soffrono di una perdita di massa muscolare e di difetti multipli a livello del sistema nervoso centrale. Anche se gli scienziati hanno fatto progressi negli ultimi anni, identificando la mutazione genetica alla radice della Dm1, il meccanismo molecolare alla base del disturbo, e quindi il possibile bersaglio da colpire, era finora poco conosciuto.
Un gruppo di ricercatori guidati da Cecile Martinat, dell'Istituto francese per la terapia con cellule staminali (I-Stem) ha progettato uno studio per capire le differenze tra le cellule che trasportano la mutazione Dm1 e le cellule normali.
Obiettivo reso possibile proprio grazie a cellule staminali pluripotenti derivate da embrioni umani, che durante la diagnosi genetica preimpianto erano state identificate come portatrici del gene per il Dm1: sono quindi servite per fare concreti passi avanti nella ricerca di una cura contro la distrofia miotonica di tipo 1.
"I nostri risultati -commenta Marc Peschanski, direttore dell'I-Stem- evidenziano l'enorme valore delle cellule staminali umane pluripotenti come modello per 'decifrare' gli eventi coinvolti nella patogenesi di una malattia. Questo e' particolarmente rilevante oggi, dato che il Parlamento francese, lo scorso febbraio, ha votato a favore di un disegno di legge di revisione bioetica che limita la ricerca sugli embrioni".