Staminali, esperti Sma sul caso della piccola Celeste: terapia Andolina scientificamente infondata

"E' nostra ferma intenzione fare chiarezza su come stiano realmente le cose e a che punto si trovi oggi la ricerca sulla Sma di tipo 1, dal momento che notizie diffuse in questi giorni hanno un forte impatto sull'opinione pubblica e, cosa che ci preme maggiormente, hanno un effetto dirompente e devastante sulle famiglie che vivono quotidianamente il dramma dell'avere un bambino affetto da questa malattia". E' quanto sottolineano in una nota alcuni esperti italiani che si occupano di atrofia muscolare spinale (Sma) di tipo I.
"Scriviamo in riferimento a quanto pubblicato negli ultimi giorni dai mezzi di comunicazione nazionale in relazione al caso della piccola Celeste Carrer. La bambina e' affetta da atrofia muscolare spinale di tipo I - ricordano - una malattia genetica estremamente grave, ed e' stata trattata da Marino Andolina con trapianti di un tipo particolare di cellule staminali, le cosiddette mesenchimali adulte. Da quanto diffuso dai mezzi di comunicazione e da quanto dichiarato da Andolina, emerge che il trapianto di questo tipo di cellule staminali sarebbe una terapia 'salvavita' per questi piccoli pazienti e che vi sarebbe in qualche maniera una 'resistenza' della comunita' scientifica e delle Istituzioni preposte al controllo (in particolare l'Agenzia italiana del farmaco, Aifa) all'estensione di questo tipo di trattamento ad altri pazienti affetti dalla stessa malattia".
"Premettiamo - aggiungono gli studiosi italiani - che l'identificazione di una cura per la Sma e' l'obiettivo primario della comunita' scientifica e delle associazioni di pazienti e famiglie, sia italiane che internazionali. Decine di gruppi, compresi numerosi italiani, stanno lavorando oggi nel mondo per l'identificazione di una terapia per la Sma, ricerche a cui il nostro Paese non si sottrae, essendoci dei gruppi di ricerca italiani in prima linea e all'avanguardia nel panorama mondiale. A oggi, sono state sviluppate una decina di potenziali terapie per questa devastante malattia (comprese alcune basate sull'uso delle cellule staminali) che, a differenza dell'approccio proposto da Andolina, sono supportate da robusti dati scientifici preliminari e hanno dimostrato la loro efficacia potenziale anche su modelli animali della malattia".
"Questi dati sperimentali sono stati messi a disposizione e ampiamente discussi dalla comunita' scientifica internazionale e, cosa estremamente rilevante, sono stati regolarmente pubblicati su riviste scientifiche specializzate. Molte di queste potenziali terapie sono oggi in attesa di potere passare alla sperimentazione umana: questo avverra' nel momento in cui verra' dimostrato alle Istituzioni preposte alla salvaguardia della salute dei cittadini, che i possibili benefici per i pazienti sono superiori ai rischi potenziali, legati alla somministrazione di una terapia i cui effetti sono oggi sconosciuti. Nel caso del trapianto di cellule staminali adulte proposto da Andolina, non e' stato a oggi prodotto o pubblicato alcun dato scientifico sperimentale che supporti la validita' e l'efficacia di questa potenziale terapia".
"Gli unici dati oggi disponibili sono quelli riportati da Andolina ai mezzi di comunicazione e dalla famiglia della piccola Celeste, mentre nulla e' pubblicato al momento nella letteratura scientifica specializzata.
Peraltro, i bambini che sono stati trattati col protocollo di Andolina non hanno avuto miglioramenti sostanziali, tali da potere essere considerati 'fuori pericolo'. I risultati preliminari dei 5 bambini trattati all'Ospedale Burlo di Trieste non mostrano alcuna evidenza di miglioramento dopo il trattamento. In tutti questi bambini, le variazioni piu' rilevanti sono state osservate in seguito all'introduzione di aiuti per la respirazione o per la nutrizione che hanno notevolmente migliorato sia la loro qualita' di vita che la loro sopravvivenza".
"Pertanto, troviamo scientificamente e moralmente scorretto parlare di 'condanna a morte' di chicchessia in mancanza di trapianto delle cellule staminali, dal momento che non vi e' alcun dato scientificamente valido a supporto dell'efficacia del trattamento con cellule staminali mesenchimali nella Sma".
"Ci preme infine sottolineare un altro aspetto - concludono - nella lotta alla Sma, come alle altre malattie genetiche, non esistono, e non devono esistere, fronti contrapposti tra pazienti, ricercatori e Istituzioni, ma esiste un unico nemico comune da sconfiggere, la malattia, e ognuno di noi, nel proprio ruolo e nelle proprie possibilita' e competenze, e' tenuto a svolgere il proprio dovere, con correttezza ed onesta' intellettuale, obiettivo che in questa vicenda sembra essersi perso di vista".
Questi i firmatari della nota: Paolo Banfi, responsabile del Nucleo di malattie neuromuscolari, Fondazione Don Gnocchi, Milano; Angela Berardinelli, Centro di riferimento regionale per le malattie neuromuscolari, Irccs 'C. Mondino', Pavia; Enrico Bertini, Unita' di Malattie neuromuscolari, Ospedale pediatrico Bambino Gesu', Roma; Stefano Borgato, coordinatore della Commissione medico-scientifica Unione italiana lotta alla distrofia muscolare, Padova; Claudio Bruno, dipartimento di Neuroscienze, Istituto Giannina Gaslini, Genova; Alberto Fontana, presidente Unione italiana lotta alla distrofia muscolare, Milano.
E ancora: Giancarlo Garuti, servizio Riabilitazione respiratoria, Ospedale San Sebastiano, Correggio; Daniela Lauro, presidente Associazione famiglie Sma; Chiara Mastella, Servizio di abilitazione precoce dei genitori, Unita' operativa di neuropsichiatria dell'infanzia e dell'adolescenza, Ospedale Maggiore Policlinico, Milano; Eugenio Mercuri, sezione di Neuropsichiatria infantile, Universita' Cattolica del Sacro Cuore, Roma; Carlo Minetti, presidente Societa' italiana di neurologia pediatrica e dipartimento di Neuroscienze, Istituto Gaslini, Genova; Maurizio Moggio, Presidente Associazione italiana di miologia; Tiziana Mongini, Struttura semplice Malattie neuromuscolari, Azienda ospedaliera universitaria San Giovanni Battista, Torino; Lucia Morandi, Unita' Patologia muscolare e Neuroimmunologia, Fondazione Istituto Neurologico Carlo Besta, Milano; Giovanni Neri, Istituto di Genetica medica, Universita' Cattolica del Sacro Cuore, Roma; Giancarlo Ottonello, Uoc Anestesia e Rianimazione, Istituto Giannina Gaslini, Genova; Filippo Santorelli, Neurogenetica e medicina molecolare, Irccs Stella Maris, Calambrone, Pisa; Francesco Tiziano, Istituto di Genetica medica, Universita' Cattolica del Sacro Cuore, Roma.