Staminali, possibile riprodurre malattia in laboratorio

Cellule prelevate dalla pelle di un paziente, trasformate in staminali simil-embrionali, diventano un modello della malattia in laboratorio, da osservare in tempo reale e studiare per trovare nuove cure. E' l'esperimento portato a termine con successo da ricercatori delle universita' del Wisconsin-Madison e del Missouri-Columbia, che lo descrivono su 'Nature'.

Gli scienziati hanno riprogrammato in staminali pluripotenti le cellule prelevate dalla pelle di un bimbo colpito da atrofia muscolare spinale (Sma), malattia genetica neurodegenerativa. In laboratorio le cellule si comportano esattamente come nell'organismo colpito dalla patologia, dando l'opportunita' ai ricercatori di osservare il corso della malattia. Un'opportunita' del tutto nuova, resa possibile da un'altra scoperta, questa volta giapponese, che poco meno di un anno fa ha permesso di riprogrammare le cellule adulte in simil-embrionali.

"Prima si poteva lavorare su queste malattie - spiega Clive Svendsen, uno degli autori dello studio - analizzando i tessuti prelevati dai pazienti dopo la morte. In pratica, era come quando la polizia arriva sulla scena del crimine o di un incidente a fatti gia' avvenuti. Ora, con le cellule riprogrammate, si puo' replicare la malattia in laboratorio e osservare i primissimi passaggi all'origine di tutto il processo". 
 
Oltre alle cellule del piccolo paziente, l'equipe ha prelevato quelle della madre sana. Le cellule sono state fatte crescere con successo e poi, grazie a una nuova tecnica, 'trasformate' in motoneuroni, che controllano i muscoli e che sono colpiti 'a morte' nelle persone con Sma. Inizialmente, i due campioni cellulari non hanno mostrato differenze, ma dopo un mese solo i motoneuroni ottenuti dalle cellule del bimbo malato sono scomparsi.

"Proprio come accade nell'organismo che fa i conti con la Sma", sottolinea Svendsen. Il prossimo passo sara' ora capire che cosa uccide i motoneuroni e perche' queste cellule soltanto sono il bersaglio della malattia. Sara' possibile cosi' sviluppare terapie per una patologia al momento senza cure. Lo stesso meccanismo, inoltre, potra' essere applicato ad altre malattie genetiche come la Corea di Huntington.