Staminali. Terapia genica per curare diabete tipo 1

Sono le cellule staminali adulte l'ingrediente segreto della cura che, cinque anni fa, ha permesso a un gruppo di ricercatori americani di curare il diabete di tipo 1 nei topi. Grazie a un gene specifico, infatti, le 'cellule madri' presenti nell'organismo sono state risvegliate e trasformate in 'miniere' di insulina. I ricercatori diretti da Lawrence Chan del Baylor College of Medicine (Usa) avevano utilizzato il gene per indurre le cellule del fegato degli animali a produrre insulina, ma non avevano capito in che modo funzionasse.
"Ora lo sappiamo - spiega Chan su 'Developmental Cell' - la riposta e' nelle staminali adulte".  Il gene 'chiave', la neurogenina3, e' cruciale per indurre le cellule del fegato a produrre insulina, assicurano i ricercatori. Il team ha usato un virus 'disarmato' come navicella per liberare il gene direttamente nel fegato di topi diabetici, scoprendo che gli animali rispondevano alla terapia genica entro una settimana. "Il livello di zucchero nel loro sangue torna alla normalita' e resta tale per tutta la vita", prosegue il collega Vijay Yechoor.  Ma in che modo agisce il gene? I ricercatori hanno visto che in una prima fase la neurogenina3 va nelle cellule del fegato mature e le induce a produrre piccole quantita' di insulina, sufficienti a ridurre gli zuccheri a livelli normali. Ma dopo sei settimane le cellule del fegato perdono la capacita' di produrre insulina.   
Allora entrano in gioco altre cellule, che ne producono grandi quantita' e per lungo tempo, e sono localizzate intorno alla vena porta. Sembrano simili alla cellule delle isole pancreatiche (quelle che normalmente producono insulina), ma provengono da una popolazione di staminali adulte 'di riserva'.
Normalmente ne servono poche: sono come una sorta di valvola di sicurezza in caso di lesioni del fegato. Quando serve, infatti, si attivano rapidamente per formare cellule del fegato mature o cellule della bile. Ma la neurgenina3 cambia il loro destino, indirizzandole a trasformarsi in cellule delle isole pancreatiche e a produrre insulina.
"Se non avessimo usato il gene giusto, nulla di cio' sarebbe accaduto. Insomma - concludono gli studiosi - la neurogenina e' necessaria e sufficiente per produrre questi cambiamenti".