Una terapia genica promettente per individui ciechi dalla nascita

Ancora è presto per esultare, ma lo studio induce a sperare che in futuro si possano avere dei risultati positivi contro le malattie ereditarie degli occhi. Una terapia genica sperimentale effettuata in Usa ha infatti avuto un successo insperato contro l'amaurosi congenita di Leber, la più frequente causa di cecità infantile ereditaria. Si tratta di un difetto al gene RPE65 che porta a gravi menomazioni della vista in età infantile e alla completa cecità verso i 30-40 anni.
La sperimentazione, diretta da Albert Maguire e Katherine High della University of Pennsylvania, ha riguardato 12 soggetti di età compresa tra i 8 e i 44 anni. I maggiori progressi li hanno conseguiti i bambini dagli 8 agli 11 anni; nessuno dei 12 pazienti ha finora sviluppato effetti tossici e in tutti si è registrato un parziale recupero visivo. La sperimentazione è descritta sulla rivista scientifica britannica The Lancet.