Usa. Il futuro e' nelle cellule staminali geneticamente modificate

Curare le malattie con geni terapeutici introdotti nelle cellule staminali del nostro organismo. Ovvero quando la terapia genica incontra le cellule staminali. Sarà questa la tendenza del futuro e la conferma, come ha riferito lo scorso 20 giugno New Scientist, viene da un recente convegno dell'American Society of Gene Therapy, Seattle, nel corso del quale si è parlato della possibilità di curare le malattie usando cellule staminali geneticamente modificate.

Sono già in progetto sperimentazioni cliniche per il trattamento del diabete e per un gruppo di patologie neurodegenerative chiamate "malattie da accumulo lisosomiale" (LSD) nel quale è coinvolto un gruppo di ricercatori italiani. Intanto per le terapie rigenerative si sta tentando di produrre cellule staminali "migliorate".

Secondo Luigi Naldini, del San Raffaele Telethon of Gene Therapy di Milano "se si guarda a quello che sta succedendo oggi nel campo medico e di quello che c'è in cantiere, le cellule staminali geneticamente modificate costituiscono, senza alcun dubbio, la sfida del futuro".

Le cellule staminali sono ovviamente un target molto interessante per la terapia genica, dove geni sani vengono inseriti nella singola cellula per curare la malattia. Una volta modificate per trasportare il gene terapeutico, le cellule staminali dovrebbero continuare a dividersi come normale e a riprodursi dando luogo a cellule figlie specializzate (terapeuticamente) contenenti tutte lo stesso gene. Diversamente dalle staminali, le cellule normali usate per scopi terapeutici hanno una resa limitata in quanto la loro durata di vita, sia la loro capacità di dividersi sono limitate, caratteristiche contro le quali i medici hanno sempre lottato per raggiungere trattamenti efficaci e durevoli.

Tra i lavori più promettenti riferiti al convegno di Seattle, c' è la terapia per il diabete di tipo 1 basata su cellule staminali modificate. Le persone con questo tipo di malattia non sono in grado di regolare i livello degli zuccheri nel sangue perché il loro sistema immunitario ha distrutto le cellule beta che si trovano nel pancreas che produce l'insulina. La malattia ora viene trattata con iniezioni di insulina e rimane difficile imitare le funzioni regolative proprie dell'organismo per mantenere i giusti livelli di insulina in risposta al glucosio.

Quello che serve, ha detto Anthony Cheung del enGene, una compagnia di biotecnologie di Vancouver, è un tipo di cellula che sia sensibile al glucosio e che possa essere ingegnerizzata per produrre insulina. Buone candidate per questa funzione sarebbero le cellule K, trovate nella parte superiore dell'intestino tenue, che già producono l'ormone GIP in risposta alla presenza di glucosio nell'intestino. L'ormone GIP manda un messaggio al pancreas che il cibo è in arrivo, innescando la produzione dell'insulina. Se le cellule K potessero essere modificate geneticamente per produrre loro stesse l'insulina, si taglierebbe la testa al toro e si potrebbe produrre insulina quando serve.