Usa-Italia. Studio: dal virus Hiv possibile terapia contro la talassemia
AMERICHE - USA
Il virus dell'Hiv potrebbe rivelarsi in futuro una speranza di guarigione per i malati di anemia mediterranea. E' la terapia genica su cui stanno lavorando i ricercatori siciliani dell'ospedale Cervello di Palermo, in collaborazione con il Memorial Sloan-Kettering Cancer Center di New York. Un gruppo di ricerca che fa capo allo studioso Michel Sadelain e che e' convinto che il futuro sia proprio nella terapia genica e nella faccia buona del virus.
Una procedura che, spiega all'ADNKRONOS SALUTE Aurelio Maggio, direttore dell'Unita' operativa di Ematologia II con talassemia dell'ospedale Cervello di Palermo, 'consiste nel sostituire le informazioni sbagliate che rendono difettoso un gene del cromosoma 11, il gene della beta-globina, con le informazioni corrette. E' come sostituire la pagina di un libro scritta male con una esatta, senza pero' modificare il contenuto del testo'. Qui entra in gioco il virus dell'Hiv che potrebbe diventare il vettore di queste nuove informazioni, spogliato delle parti nocive. Le cellule bersaglio sono quelle staminali del midollo.
'Da un punto di vista clinico occorrera' distruggere il midollo del paziente con la chemioterapia e reimpiantare le cellule corrette. La tecnica e' quella dell'autotrapianto: preso il midollo, si tratta con il virus, e le cellule corrette vengono rimesse in circolo con una semplice trasfusione di sangue'.
La sperimentazione e' attualmente nella fase preclinica su cellule umane. L'equipe di studiosi, che ha ricevuto il supporto delle fondazioni 'Giambrone' e 'Piera Cutino', del Banco di Sicilia e del Monte dei Paschi di Siena, e' al lavoro dal 2002: alla sperimentazione sui topi e' seguita quella sulle scimmie.
Adesso le cellule staminali del midollo di pazienti siciliani vengono coltivate in laboratorio e trattate con il virus per analizzare le condizioni di infezione in laboratorio.
'In America -afferma Maggio- hanno bisogno della 'materia prima'. Negli Usa infatti si contano solo 800 casi di anemia mediterranea, contro i 2 mila della Sicilia'. E' dall'inizio del 2005 che Sadelain e i ricercatori del gruppo di Aurelio Maggio del Cervello di Palermo hanno iniziato gli studi preclinici sull'uomo nei laboratori di New York. La fase della sperimentazione clinica potrebbe cominciare gia' a fine anno, su 10 casi di pazienti americani. 'E - precisa Maggio - dovranno passare almeno 2-3 anni per iniziare la sperimentazione della tecnica anche in Italia. Poi altri tre per allargare la terapia a tutti i pazienti. E poi occorre testare le condizioni ottimali per l'applicazione. Il ministero della Salute americano ha autorizzato la sperimentazione sull'uomo, ma ha posto una condizione: che l'integrazione con il lentivirus dell'Hiv sia a carico di un solo cromosoma'.
La strada e' ancora lunga ma i risultati, spiega l'esperto, fanno ben sperare.
Una procedura che, spiega all'ADNKRONOS SALUTE Aurelio Maggio, direttore dell'Unita' operativa di Ematologia II con talassemia dell'ospedale Cervello di Palermo, 'consiste nel sostituire le informazioni sbagliate che rendono difettoso un gene del cromosoma 11, il gene della beta-globina, con le informazioni corrette. E' come sostituire la pagina di un libro scritta male con una esatta, senza pero' modificare il contenuto del testo'. Qui entra in gioco il virus dell'Hiv che potrebbe diventare il vettore di queste nuove informazioni, spogliato delle parti nocive. Le cellule bersaglio sono quelle staminali del midollo.
'Da un punto di vista clinico occorrera' distruggere il midollo del paziente con la chemioterapia e reimpiantare le cellule corrette. La tecnica e' quella dell'autotrapianto: preso il midollo, si tratta con il virus, e le cellule corrette vengono rimesse in circolo con una semplice trasfusione di sangue'.
La sperimentazione e' attualmente nella fase preclinica su cellule umane. L'equipe di studiosi, che ha ricevuto il supporto delle fondazioni 'Giambrone' e 'Piera Cutino', del Banco di Sicilia e del Monte dei Paschi di Siena, e' al lavoro dal 2002: alla sperimentazione sui topi e' seguita quella sulle scimmie.
Adesso le cellule staminali del midollo di pazienti siciliani vengono coltivate in laboratorio e trattate con il virus per analizzare le condizioni di infezione in laboratorio.
'In America -afferma Maggio- hanno bisogno della 'materia prima'. Negli Usa infatti si contano solo 800 casi di anemia mediterranea, contro i 2 mila della Sicilia'. E' dall'inizio del 2005 che Sadelain e i ricercatori del gruppo di Aurelio Maggio del Cervello di Palermo hanno iniziato gli studi preclinici sull'uomo nei laboratori di New York. La fase della sperimentazione clinica potrebbe cominciare gia' a fine anno, su 10 casi di pazienti americani. 'E - precisa Maggio - dovranno passare almeno 2-3 anni per iniziare la sperimentazione della tecnica anche in Italia. Poi altri tre per allargare la terapia a tutti i pazienti. E poi occorre testare le condizioni ottimali per l'applicazione. Il ministero della Salute americano ha autorizzato la sperimentazione sull'uomo, ma ha posto una condizione: che l'integrazione con il lentivirus dell'Hiv sia a carico di un solo cromosoma'.
La strada e' ancora lunga ma i risultati, spiega l'esperto, fanno ben sperare.
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