Usa. Staminali ematopoietiche modificate contro le malattie del sangue
AMERICHE - USA
Un gruppo di ricercatori del St. Jude Children's Research Hospital ha superato due dei maggiori ostacoli che limitano il successo della terapia genica nella lotta contro la beta talassemia e l'anemia falciforme.
Secondo gli esperti infatti, l'approccio genico e' contrastato dal fatto che le cellule staminali ematopoietiche malate sono troppe, e la terapia talvolta non riesce a localizzarle tutte. L'altro ostacolo invece deriva dalla difficolta' di integrare i geni modificati con il Dna delle staminali stesse, il che puo' scatenare reazioni incontrollabili o sconosciute.
Con la tecnica messa a punto dai medici del St. Jude, sarebbe possibile utilizzare solo poche staminali geneticamente modificate, eliminando cosi' l'uso di radiazioni e chemioterapie per distruggere quelle malate. "Il successo di questa procedura nei topi incoraggia a sviluppare la terapia genica per le anomalie dell'emoglobina nei bambini", spiega Arthur W. Nienhuis, direttore dell'ospedale e autore dello studio, che verra' pubblicato nel prossimo numero della rivista "Blood". "Con questo trattamento potremmo eliminare le serie complicazioni di queste malattie, come l'anemia, lo sviluppo lento o la debolezza fisica".
In pratica, le cellule staminali ematopoietiche sono state arricchite con un virus (o oncovirus) che contiene un gene chiamato MGMT. Questo gene protegge dagli effetti tossici di un farmaco, chiamato TMZ. I medici hanno iniettato nei topi queste linee di cellule modificate, e hanno poi trattato gli animali con il TMZ. Questo farmaco ha eliminato le staminali malate gia' esistenti, ma non ha danneggiato quelle protette dal gene MGMT, che al contrario, si sono moltiplicate ed hanno generato cellule del sangue sane.
Per quanto riguarda l'integrazione dei geni nel Dna delle staminali, anche qui e' stato utilizzato un altro virus, chiamato lentivirus, che garantirebbe la fusione del gene terapeutico con il Dna esistente. Una volta unito, questo si moltiplica ogni volta che la cellula si divide, assicurando le sue potenzialita' di cura alle generazioni di cellule successive.
Secondo gli esperti infatti, l'approccio genico e' contrastato dal fatto che le cellule staminali ematopoietiche malate sono troppe, e la terapia talvolta non riesce a localizzarle tutte. L'altro ostacolo invece deriva dalla difficolta' di integrare i geni modificati con il Dna delle staminali stesse, il che puo' scatenare reazioni incontrollabili o sconosciute.
Con la tecnica messa a punto dai medici del St. Jude, sarebbe possibile utilizzare solo poche staminali geneticamente modificate, eliminando cosi' l'uso di radiazioni e chemioterapie per distruggere quelle malate. "Il successo di questa procedura nei topi incoraggia a sviluppare la terapia genica per le anomalie dell'emoglobina nei bambini", spiega Arthur W. Nienhuis, direttore dell'ospedale e autore dello studio, che verra' pubblicato nel prossimo numero della rivista "Blood". "Con questo trattamento potremmo eliminare le serie complicazioni di queste malattie, come l'anemia, lo sviluppo lento o la debolezza fisica".
In pratica, le cellule staminali ematopoietiche sono state arricchite con un virus (o oncovirus) che contiene un gene chiamato MGMT. Questo gene protegge dagli effetti tossici di un farmaco, chiamato TMZ. I medici hanno iniettato nei topi queste linee di cellule modificate, e hanno poi trattato gli animali con il TMZ. Questo farmaco ha eliminato le staminali malate gia' esistenti, ma non ha danneggiato quelle protette dal gene MGMT, che al contrario, si sono moltiplicate ed hanno generato cellule del sangue sane.
Per quanto riguarda l'integrazione dei geni nel Dna delle staminali, anche qui e' stato utilizzato un altro virus, chiamato lentivirus, che garantirebbe la fusione del gene terapeutico con il Dna esistente. Una volta unito, questo si moltiplica ogni volta che la cellula si divide, assicurando le sue potenzialita' di cura alle generazioni di cellule successive.
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