Usa. Staminali embrionali modificate curano distrofia Duchenne nei topi
AMERICHE - USA
Muscoli piu' forti, aumentata coordinazione e capacita' di movimenti e nessun effetto collaterale: sono i risultati di una nuova terapia cellulare a base di staminali embrionali geneticamente modificate testata su topolini con distrofia muscolare di Duchenne.
La notizia arriva sulle pagine della rivista Nature Medicine.
Rispetto a precedenti tentativi simili, questo studio, diretto da Rita Perlingeiro dell'Universita' del Texas Southwestern a Dallas, ha il pregio di aver ottenuto risultati concreti: le staminali embrionali, infatti, non solo si trasformano in cellule muscolari e fanno nuove fibre muscolari, ma rendono a tutti gli effetti i muscoli dei topolini piu' forti e funzionanti.
Tuttora priva di una terapia adeguata anche se vi sono numerose sperimentazioni in corso, la distrofia muscolare di Duchenne e' una malattia genetica dovuta a una mutazione a carico del gene 'distrofina' che produce una proteina importante per la salute dei muscoli.
Il gene malato determina un deficit di proteina distrofina che porta pian piano alla degenerazione muscolare progressiva che di solito non da' speranze di vita oltre i 20 anni di eta'.
Una strada terapeutica percorsa in molte sperimentazioni e' quella della terapia genica, ma gli scienziati di Dallas hanno tentato la via delle staminali embrionali.
I ricercatori hanno programmato con la massima precisione il destino di queste cellule staminali, attivando un gene cruciale per lo sviluppo muscolare nell'embrione, Pax3. Poi hanno ulteriormente modificato geneticamente le cellule in modo che nulla sfuggisse di mano e cioe' si' da renderle capaci di dare unicamente cellule muscolari e non altri tipi cellulari potenzialmente nocivi.
E infatti cosi' e' stato: iniettate nei topolini hanno formato nuove fibre muscolari e non altro, ne' hanno provocato tumori, il grande rischio insito nell'uso di staminali embrionali.
I topolini hanno visto aumentare forza muscolare e coordinazione nei movimenti.
'Se saremo in grado di combinare il nostro approccio con la possibilita' di recente dimostrata di ottenere cellule staminali su misura del paziente riprogrammando cellule di pelle -ha concluso Perlingeiro- questa terapia cellulare potrebbe davvero trovare applicazione sull'uomo'.
La notizia arriva sulle pagine della rivista Nature Medicine.
Rispetto a precedenti tentativi simili, questo studio, diretto da Rita Perlingeiro dell'Universita' del Texas Southwestern a Dallas, ha il pregio di aver ottenuto risultati concreti: le staminali embrionali, infatti, non solo si trasformano in cellule muscolari e fanno nuove fibre muscolari, ma rendono a tutti gli effetti i muscoli dei topolini piu' forti e funzionanti.
Tuttora priva di una terapia adeguata anche se vi sono numerose sperimentazioni in corso, la distrofia muscolare di Duchenne e' una malattia genetica dovuta a una mutazione a carico del gene 'distrofina' che produce una proteina importante per la salute dei muscoli.
Il gene malato determina un deficit di proteina distrofina che porta pian piano alla degenerazione muscolare progressiva che di solito non da' speranze di vita oltre i 20 anni di eta'.
Una strada terapeutica percorsa in molte sperimentazioni e' quella della terapia genica, ma gli scienziati di Dallas hanno tentato la via delle staminali embrionali.
I ricercatori hanno programmato con la massima precisione il destino di queste cellule staminali, attivando un gene cruciale per lo sviluppo muscolare nell'embrione, Pax3. Poi hanno ulteriormente modificato geneticamente le cellule in modo che nulla sfuggisse di mano e cioe' si' da renderle capaci di dare unicamente cellule muscolari e non altri tipi cellulari potenzialmente nocivi.
E infatti cosi' e' stato: iniettate nei topolini hanno formato nuove fibre muscolari e non altro, ne' hanno provocato tumori, il grande rischio insito nell'uso di staminali embrionali.
I topolini hanno visto aumentare forza muscolare e coordinazione nei movimenti.
'Se saremo in grado di combinare il nostro approccio con la possibilita' di recente dimostrata di ottenere cellule staminali su misura del paziente riprogrammando cellule di pelle -ha concluso Perlingeiro- questa terapia cellulare potrebbe davvero trovare applicazione sull'uomo'.
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