Usa. Via libera dalla Fda al trapianto di staminali sul cervello

La Food and Drug Administration (Fda) ha dato il via libera al primo trapianto al mondo di cellule staminali nel cervello umano.
A ricevere staminali, provenienti da feti abortiti, saranno 6 bambini colpiti da una rara malattia genetica neurodegenerativa che condanna chi ne e' affetto a gravissime disabilita' e infine a morte precoce. L'intervento sara' condotto, secondo quanto si apprende dalla Fda, dai medici dello Stanford University Medical Center. Tuttavia ancora non si sa quando l'intervento accadra', anche perche' la procedura richiede un ulteriore approvazione dall'esperimento da parte di una commissione di esperti interna a Stanford, che potrebbe richiedere settimane.
Le staminali che saranno trapiantate sono cellule fetali neuronali immature, destinate a un successivo sviluppo, mentre nei precedenti casi di trapianto di cellule staminali, avvenuti su pazienti malati di Parkinson o colpiti da un ictus, si trattava di cellule staminali con un grado di maturazione molto piu' avanzato.
I bambini che prenderanno parte alla prima sperimentazione di trapianto di staminali nel cervello, sono affetti dalla malattia di Batten, una patologia fatale causata da un difetto genetico. Si tratta, piu' precisamente, di un 'errore' molecolare che porta alla mancata produzione nel cervello di un enzima deputato alla 'pulizia' dai 'rifiuti' metabolici. Nella gran parte del pazienti colpiti l'accumulo di questi 'rifiuti' causa cecita', paralisi e impossibilita' di parola, e la morte sopraggiunge nella gran parte dei casi ancor prima di arrivare all'adolescenza.
La speranza dei pionieri del trapianto cerebrale di staminali, e' quella di iniettare cellule immature che possano svilupparsi nel cervello in modo da ripristinarne la funzionalita' e fare in modo che il cervello torni a produrre l'enzima mancante: un risultato che e' stato raggiunto in precedenti esperimenti sui topi.
Il primario di neurochirurgia della Stanford University, Stephen Huhn, operera' aprendo piccoli fori nella calotta cranica di ognuno dei sei bambini e iniettando le cellule neurali nei loro cervelli. Ai bambini verranno poi somministrati medicinali per assicurare che il sistema immunitario non attacchi le nuove cellule: da questo momento saranno monitorati da vicino per un anno. Il primo passo consistera' nel capire se i milioni di nuove cellule che i bambini riceveranno si riveleranno sicure per la loro salute. Da ultimo, ulteriori test con molti pazienti nell'arco di parecchi anni si renderanno necessari per verificare se le cellule trapiantate potranno davvero guarire i malati del morbo di Batten. Se avra' successo, le persone affette da altre malattie cerebrali potranno essere sottoposte a simili trattamenti.
Sara' la societa' californiana biotecnologica Stem Cells Inc. di Palo Alto a fornire le cellule che, ha fatto sapere, provengono la una fondazione californiana senza fini di lucro che conserva tessuto fetale abortivo. La Stem Cell non ha voluto fornire il nome della fondazione.
Intanto il parere del direttore del Centro di Bioetica dell'Universita' della Pennsylvania Arthur Caplan e' stato favorevole: "sono sicuro che non esiste alcuna minaccia all'identita' di nessuno. Stiamo cominciando a percorrere una nuova via".
La Stem Cells, che sta sviluppando la cura al morbo di Batten, riceve tessuti fetali da un'altra fondazione non profit della California, la quale a sua volta raccoglie tessuti derivanti da insuccessi chirurgici e da altri processi medici. La Stem Cells e' stata la prima a chiedere autorizzazione per test umani nello scorso dicembre, ma la la Fda in febbraio ha chiesto ulteriori informazioni e messo la richiesta in lista d'attesa.
Il suo direttore, Martin McGlynn, ha fatto sapere che la Fda voleva maggiori dettagli su dove le cellule cerebrali trapiantate erano destinate a finire all'interno del cervello, e sulla possibilita' che i trapianti possano dare origine a tumori. D'altra parte, "lo sforzo e' unico", ha aggiunto: "e' pionieristico, nessun altro ha mai cercato di fare tanto. E una volta inserite quelle cellule staminali, non si puo' piu' tornare indietro".
La Stam Cells fu fondata dal ricercatore della Stanford University Irving Weissman. McGlynn ha dichiarato che ad essere scelto e' stato proprio il morbo di Batten perche' topi trattati geneticamente con la malattia erano immediatamente disponibili, e perche' si tratta di una malattia brutale e fatale (circostanza che la Fda tiene in considerazione prima di concedere l'approvazione a esperimenti sull'uomo). Lo stesso McGlynn ha infine spiegato che le cellule staminali devono essere testate su un cervello umano. Perche' "non e' possibile chiedere a un topo come si sente".