Usa. Da un caso clinico una speranza per la terapia genica della distrofia

Un raro caso clinico, descritto sulla rivista The Journal of Clinical Investigation da Louis M. Kunkel, esperto di distrofia al Children's Hospital di Boston, e da Kenneth Weinberg, esperto di trapianto di midollo del Children's Hospital di Los Angeles, offre un nuovo spunto per tentare la cura della distrofia muscolare con le cellule staminali. Un bimbo di 12 anni che all'eta' di 1 anno era stato sottoposto a trapianto di midollo per la cura di una grave immunodeficienza ha sviluppato successivamente un'altra grave malattia genetica, la distrofia di Duchenne. Analizzando i muscoli del bambino, i ricercatori vi hanno trovato cellule muscolari derivate dalle cellule midollari trapiantate 11 anni prima. Sebbene il numero di cellule muscolari derivate dal trapianto siano meno dell'1%, quindi di poco aiuto per il piccolo malato, questa osservazione confermerebbe quanto precedentemente osservato dal dottor Kunkel nel modello animale, la possibilita' cioe' di utilizzare le cellule staminali midollari per rigenerare le fibre muscolari e nel caso di un paziente affetto da distrofia, ripopolare il tessuto con cellule capaci di produrre la forma normale della proteina mutata nella malattia, la distrofina.