Una farmaco italiano ottiene la designazione di Medicinale Orfano dall'Fda

MolMed S.p.A., societa' biotech controllata dalla Fondazione San Raffaeli, annuncia che la Food and Drug Administration (Fda), l'Agenzia federale statunitense per i farmaci, ha attribuito la designazione di Medicinale Orfano (1) al proprio agente antitumorale sperimentale NGR-hTNF (ARENEGYR) per il trattamento del mesotelioma pleurico maligno (codice di riferimento # 08-2639).
NGR-hTNF ha già ottenuto, nel giugno scorso, la designazione di Medicinale Orfano per il mesotelioma maligno nell'Unione Europea.
Il mesotelioma pleurico maligno è un tumore causato quasi sempre da una ripetuta esposizione alle fibrille di amianto. E' un tumore ancora relativamente raro, con un'incidenza di circa un caso su centomila, ma i tassi di incidenza hanno continuato a crescere negli ultimi 20 anni. Il periodo di latenza della malattia è molto lungo, ed i sintomi non sono specifici, perciò la diagnosi è spesso difficile prima del raggiungimento dello stadio avanzato della malattia. le cure antitumorali convenzionali risultano inefficaci nel mesotelioma, ed i pazienti hanno una sopravvivenza mediana di 6-12 mesi dal manifestarsi della malattia.

(1) La qualifica di Medicinale Orfano viene concessa ai prodotti terapeutici destinati alla cura di patologie a rischio mortale o di debilitazione cronica che colpiscono non più di cinque persone su diecimila, e per le quali non esiste cura, o comunque non è disponibile alcuna opzione terapeuica soddisfacente. La qualifica dà diritto ad un certo numero di misure di sostegno allo sviluppo del medicinale designato, ed in particolare, a seguito dell'autorizzazione all'immissione in commercio, un'esclusiva di mercato della durata di sette anni negli USA, e di dieci anni in Europa.