Italia. Al Tiget, guariti 6 bimbi senza difese immunitarie

Sei bimbi privi di difese immunitarie guariti grazie alla terapia genica made in Italy. I piccoli, colpiti dall'immunodeficienza Ada-Scid -una grave forma di malattia genetica che compromette gravemente il sistema immunitario, rendendo l'organismo incapace di difendersi contro virus, batteri e funghi spesso del tutto innocui per una persona sana- sono stati curati presso il Tiget di Milano (Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica), ora stanno bene e non hanno piu' bisogno di cure, tanto che alcuni vanno a scuola. Un risultato presentato a Milano il 17 novembre, in un incontro per fare il punto su 15 anni di ricerca targata Telethon. Il primo dei sei bambini, curato nel 2002, ha segnato un record: si e' trattato infatti del primo successo al mondo per la terapia genica applicata, la dimostrazione che questo approccio funziona davvero. Il trattamento sulle staminali del sangue che ha portato alla guarigione dei piccoli e' nato dalle ricerche di Claudio Bordignon presso il Tiget diretto da Maria Grazia Roncarolo e Luigi Naldini. E non sarebbe stato possibile senza il contributo di Telethon (12.2 milioni di euro in 10), che partecipa al finanziamento, alla gestione e allo sviluppo dell'istituto e ha in gran parte finanziato il progetto. Un lavoro promosso anche a livello internazionale. Infatti -spiega il direttore scientifico di Telethon, Francesca Pasinelli- la Food and Drug Administration Usa ha riconosciuto il protocollo clinico utilizzato dai ricercatori italiani come il piu' valido da adottare, in sostituzione di quelli in sperimentazione.
E dopo la battaglia per i bimbi privi di difese immunitarie, i ricercatori del Tiget non intendono fermarsi qui. Il risultato, infatti, apre prospettive per l'applicazione ad altre malattie del sangue di questo metodo. In particolare, il Tiget ha come prossimo obiettivo l'utilizzo della tecnologia per la correzione di altri difetti genetici del sistema immunitario umano e per le malattie lisosomiali (un gruppo di patologie genetiche del metabolismo).