Staminali contro la distrofia di Duchenne. Studio

Battere la distrofia di Duchenne sul tempo: una ricerca condotta da Pier Lorenzo Puri, ricercatore dell'Istituto Telethon Dulbecco presso la Fondazione Santa Lucia di Roma, ha chiarito ulteriormente i meccanismi con cui le cellule staminali presenti nei muscoli possono rigenerare nuovo tessuto in risposta a un danno.
Pubblicato sulla rivista Cell Stem Cell e sostenuto anche da Parent Project Onlus, lo studio ha individuato nuovi bersagli farmacologici da sfruttare per rinviare il piu' possibile quel 'punto di non ritorno' oltre il quale i muscoli dei pazienti distrofici non riescono piu' a rigenerarsi da soli.
La massa muscolare di questi ragazzi viene a poco a poco sostituita da vere e proprie cicatrici, tessuto duro e incapace di contrarsi: nella storia naturale della malattia questo e' il momento che segna la costrizione sulla sedia a rotelle e la progressione verso la fase terminale, quando vengono compromessi anche il cuore e i muscoli del respiro.
Da tempo Puri e il suo team studiano i meccanismi molecolari con cui il muscolo si rigenera dopo essere stato danneggiato.
In condizioni normali il danno innesca un processo infiammatorio che manda una cascata di segnali all'ambiente circostante. Tra gli 'attori' sollecitati ci sono particolari cellule staminali adulte presenti nel muscolo, che vengono stimolate a proliferare e a generare nuovo tessuto. Nei pazienti distrofici questo processo diventa alla lunga insostenibile.
L'infiammazione associata alla degenerazione dei muscoli distrofici e' un fenomeno chiave nel passaggio dalla fase rigenerativa della malattia a quella cicatriziale. In particolare, esiste una componente infiammatoria acuta che stimola la rigenerazione e una componente cronica che promuove i processi fibrotici. Il nuovo studio di Puri indica i meccanismi con cui le cellule staminali muscolari decodificano i segnali infiammatori e li convertono in segnali che favoriscono la rigenerazione. La speranza e' di estendere la fase rigenerativa ritardando l'effetto degenerativo della malattia, per offrire ai pazienti una prospettiva di vita il piu' normale possibile.
La prospettiva e' quella di sperimentare un trattamento farmacologico intermittente con cui 'spegnere e accendere' geni specifici che portino alla generazione di nuove fibre muscolari.
'Una manipolazione di questo tipo', spiegano le ricercatrici del gruppo di Puri coinvolte nel lavoro - Daniela Palacios, Chiara Mozzetta e Silvia Consalvi - 'offre prospettive concrete per estendere la fase di grazia dei bambini distrofici e ritardare la degenerazione muscolare'.
La prossima sfida sara' individuare pazienti che presentino le condizioni adatte per sottoporsi alla terapia. 'Con questo trattamento non si riparano i danni e non si torna indietro con la malattia' conclude Puri, 'ma si puo' regalare tempo al paziente e alla ricerca scientifica, che nel frattempo sta andando avanti in varie direzioni'.