Terapia genica contro la sindrome di Leber

Una terapia genetica si è rivelata particolarmente efficace nel curare una grave malattia ereditaria della vista nei bambini. Secondo gli specialisti americani che hanno curato 12 pazienti con la nuova terapia, si aprono nuove speranze per chi è colpito dalla sindrome di Leber, che puó condurre alla cecità prima dei vent'anni. La malattia è responsabile di uno su dieci dei disordini della vista nei bambini.Lo studio, condotto dalla clinica oculistica Moorfields di Londra, è pubblicata dalla rivista specializzata "The Lancet".
Il morbo è provocato da un gene difettoso, denominato RPE65, che impedisce il corretto funzionamento delle cellule del fondo dell'occhio. Nell'occhio piú gravemente colpito del paziente viene iniettato materiale geneticamente "corretto". I miglioramenti conseguiti sono arrivato al recupero della vista la cento per cento, ma il trattamento è tanto piú efficace quanto piú il paziente è giovane.