Usa. Corretta la mutazione che causa la drepanocitosi

I ricercatori del Children's Hospital of Wisconsin hanno impiegato cellule staminali embrionali per correggere la mutazione che causa la drepanocitosi nei topi. Questa malattia del sangue, che colpisce soprattutto la popolazione afro-americana, porta alla produzione di emoglobina adulta anormale (emoglobina S) invece di emoglobina normale (emoglobina A). I globuli rossi, normalmente flessibili e rotondi, diventano duri e appuntiti, rendendo difficile la circolazione dell'ossigeno attraverso i vasi piu' piccoli. Usando le cellule staminali embrionali di topi affetti da drepanocitosi, i ricercatori hanno manipolato il DNA per sostituire il segmento dell'emoglobina S con quello dell'emoglobina A. Queste cellule, una volta poste in coltivazione, hanno in gran parte prodotto entrambi i tipi di emoglobina, e non solo quella anormale. Il prossimo passo sara' quello di trapiantare le cellule modificate nei topi affetti dalla malattia. Nonostante non sia ancora stata sperimentata sugli uomini, questa tecnica potrebbe contribuire alla cura di molte malattie genetiche quali la leucemia, il linfoma e la drepanocitosi.