Venerdì 5 giugno 2026
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Usa. La Fda autorizza studi su terapie geniche

AMERICHE - USA
Notizia ·
Il Consiglio della Food and Drug Administration (FDA) ha autorizzato una serie di studi su determinate terapie geniche, a patto che non ci siano valide alternative. Gli studi riguardano l'uso di virus o vettori per inserire materiale genetico all'interno di cellule staminali ematopoietiche.
La decisione e' nata dalla necessita' di analizzare in modo estremamente attento la terapia genica sperimentata in Francia per la cura di una patologia chiamata X-Scid, ossia immunodeficienza combinata grave legata al cromosoma X. In Francia infatti era stato utilizzato un retrovirus per combattere la malattia in due bambini, ma questi, dopo la terapia, avevano sviluppato la leucemia. Da qui il bisogno di uno studio piu' approfondito, che, secondo il Consiglio della FDA, dovrebbe durare dai 18 mesi ai due anni. Il Presidente Daniel Salomon ha infatti osservato che "ci vogliono circa 2 anni per sapere fino a che punto questa terapia sia sicura".
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