Usa. Prima sperimentazione clinica della terapia genica per la fibrosi cistica

La fibrosi cistica e' una malattia ad esito fatale dovuta alla mutazione di un singolo gene, che controlla il flusso di acqua e sali attraverso le cellule. La proteina mutata non funziona ed i polmoni vengono danneggiati dall'accumulo di muco, batteri e cellule morte. Da molti anni si sta tentando di curare questa malattia con la terapia genica, inserendo cioe' nelle cellule il gene "sano". Per veicolare il gene nelle cellule si e' tentato di utilizzare dei virus, che pero' si sono rivelati inefficaci e spesso addirittura dannosi. Una speranza sembra venire da un nuovo sistema, brevettato dalla Copernicus Therapeutics Inc.. Questo vettore e' attualmente utilizzato in uno studio clinico, svolto in collaborazione tra Research Institute of University Hospitals of Cleveland, Rainbow Babies & Children's Hospital, e Case Western Reserve University School of Medicine, di Cleveland.