Usa. Staminali. Iniziano i test per curare neonati da un male ereditario

Dopo incoraggianti risultati su modelli animali di una rara ma fatale malattia neurodegenerativa, la malattia infantile di Batten, al via presto uno studio clinico con staminali neurali ottenute da feti che saranno modificate geneticamente e impiantate nel cervello di neonati malati.
Lo ha annunciato la compagnia StemCells di Palo Alto, California, che ha ricevuto l'approvazione dalla Food and Drug Administration (FDA) lo scorso ottobre e si prepara dunque a partire con i test clinici con staminali neurali umane. Secondo quanto riferito al meeting of International Society for Stem Cell Research tenutosi a Toronto, dove gli esperti hanno presentato i promettenti risultati dei test su animali, le cellule saranno impiantate con lo scopo di correggere il difetto genetico responsabile della malattia.
La malattia infantile di Batten, o ceroido-lipofuscinosi neuronale e' una rara malattia causata da difetti enzimatici. Gli enzimi mancanti servirebbero per eliminare una molecola, la lipofuscina, tossica per i neuroni quando si accumula al loro interno.
Nei test pre-clinici, ha spiegato Nobuko Uchida della compagnia californiana, i topolini sono sopravvissuti piu' a lungo dopo aver ricevuto la terapia a base di cellule neurali umane, inoltre nel loro cervello si e' accumulata una quantita' inferiore di lipofuscina e sono morti meno neuroni.