Usa.Terapia genica contro il Parkinson

Entro la fine dell'anno potra' iniziare, negli Usa, un nuovo studio clinico per testare la terapia genica in pazienti affetti dal morbo di Parkinson. Lo ha deciso la Food and Drug Administration (FDA) basandosi sui buoni risultati ottenuti dal gruppo diretto da Mattew During in quasi 10 anni di studi e pubblicati il 16 ottobre sulla rivista Science. Alla base dello studio, l'osservazione che la degenerazione dei neuroni dopaminergici della substantia nigra (il tipo di neuroni che muoiono nella malattia di Parkinson) e', in molti casi, da ricondurre ad un eccesso di attivita' del circuito neuronale che sta a monte, che porta ad una stimolazione eccessiva delle cellule dopaminergiche. Utilizzando un adenovirus, During ed i suoi collaboratori hanno inserito nei neuroni stimolatori un gene che codifica l'enzima glutammico-decarbossilasi (GAD), che a sua volta produce un neurotrasmettitore (il GABA) che ha effetti inibitori sulle cellule della substantia nigra. A mesi di distanza, gli animali sottoposti a terapia genica hanno dimostrato chiari segni di miglioramento clinico ed un rallentamento della progressione della malattia. La sperimentazione sull'uomo, che avverra' presso il Presbyterian Hospital ed il Weill Medical College della Cornell University di New York, sara' in una prima fase limitata a 12 pazienti in fase avanzata di malattia, che non rispondono alle terapie disponibili.