Terapia genica contro sindrome Ada-Scid ha effetti duraturi

La terapia genica ha effetti duraturi. Lo dimostrano i dati italiani, a sette anni dal primo intervento eseguito nell'Istituto Telethon di Terapia Genica (Tiget) - San Raffaele di Milano. I risultati sono stati presentati ieri a Roma, nel convegno sulle cellule staminali organizzato dall'Accademia dei Lincei. I dati riguardano i primi bambini curati con la terapia genica da un grave difetto del sistema immunitario, la sindrome Ada-Scid. 'Nei primi bambini trattati vediamo che la terapia genica funziona ed e' duratura nel tempo', ha detto Alessandro Aiuti, del Tiget e dell'Universita' di Roma Tor Vergata. Sono stati finora 13 i bambini trattati in Italia per l'Ada-Scid e altri due sono in attesa. Il gruppo del Tiget sta ora completando l'iter per le autorizzazioni necessarie a iniziare, nei primi mesi del 2009, la terapia genica su cinque bambini colpiti da un'altra malattia ereditaria del sistema immunitario, la sindrome di Wiskott-Aldrich e su sei bambini con un grave deficit del sistema nervoso, la leucodistrofia metacromatica. Nel frattempo sono cominciate le prove precliniche per la terapia genica della talassemia, che potranno avere una durata di due o tre anni prima di passare all'uomo.