Distrofia di Duchenne. Prima mondiale: la forza muscolare di alcuni cani e' tornata

Ricercatori del laboratorio Atlantic Genes Therapies di Nantes sono riusciti a ridare la forza muscolare a dei cani che erano stati colpiti dalla distrofia di Duchenne. Questa malattia e' causata dalla deficienza di un gene che blocca la produzione di distrofina, proteina indispensabile al funzionamento dei muscoli.
I ricercatori hanno utilizzato la tecnica cosiddetta del salto dell'esone -essendo quest'ultimo una parte di codificazione del DNA che serve alla sintesi proteica. Applicabile a numerose malattie genetiche, questo metodo consiste nell'eliminazione della parte carente del gene grazie ad una molecola detta “antisenso” che si “incolla” sull'esone malato. La proteina sintetizzata e' piu' corta ma funzionale.
Questo “gene farmaco” e' stato iniettato sulle gambe anteriori di diciotto cani. Un esperimento che ha dato dei buoni risultati, circa l'80% delle loro fibre muscolari ha prodotto la nuova distrofina. Dei primi tentativi sull'uomo dovrebbero essere fatti l'anno prossimo.
Si tratta di una “prima mondiale nel trattamento di questa malattia”, secondo Caroline Le Guinier, responsabile del progetto di ricerca.
La miopatia di Duchenne colpisce circa 2.500 persone in Francia e 18.600 in Europa. In quasi tutti i casi si tratta di ragazzi, la cui speranza di vita in media non va oltre i 30 anni.