Staminali iPS contro la malattia di Pompe

Una équipe di ricercatori dell'Universita' nazionale di Taiwan e dell'Academia Sinica, ha annunciato di aver prodotto le prime cellule staminali pluripotenti indotte (iPS) per un trattamento della malattia di Pompe, una malattia genetica progressiva legata ad un deficit enzimatico che compromette lo sviluppo dei tessuti muscolari. La malattia di Pompe e' spesso letale e la sua presenza a Taiwan e' leggermente piu' alta che negli altri Paesi.
Gli scienziati hanno potuto indurre le iPS a partire dai fibroplasti, cellule presenti nel tessuto connettivo, Queste cellule riproducono il fenotipo cellulare e i tratti patologici della malattia di Pompe, permettendo ai ricercatori di testare alcuni componenti che possano ridurre l'autodistruzione programmate delle cellule e che saranno in seguito utilizzati per la produzione di farmaci.
I trattamenti esistenti fino ad oggi, a base di enzimi ottenuti grazie all'ingegneria genetica, hanno dei limiti e sono dolorosi per i pazienti, ha spiegato il ministero delle Scienze che finanzia questo progetto.