Terapia genica cura emofilia cani

La terapia genica ha curato l'emofilia nei cani. Il risultato, descritto sulla rivista Nature Communications, si deve al gruppo coordinato da David Wilcox del centro di ricerca americano Medical College del Wisconsin. E' la prima volta che un simile risultato si ottiene in animali di grossa taglia e costituisce un passo decisivo per arrivare alla sperimentazione sull'uomo. In particolare, i ricercatori si sono occupati dell'emofilia A, la forma più comune e grave di emofilia che colpisce un uomo su 10.000. La malattia è caratterizzata da emorragie spontanee dovute alla mancanza di una proteina nel sangue chiamata fattore VIII di coagulazione. Il gene che nell'uomo produce questo fattore, siglato con ITGA2B, è alla base della terapia genica sperimentata sui cani. Nell'esperimento è stato usato un virus come vettore del gene per bersagliare le cellule staminali del sangue di tre cani affetti da emofilia A. La terapia ha portato alla produzione del fattore di coagulazione nel sangue degli animali e al suo immagazzinamento nelle piastrine, un risultato mai ottenuto prima su animali di grossa taglia. I due cani che hanno prodotto i più alti livelli del fattore VIII dopo la terapia genica non hanno avuto gravi episodi di emorragie per almeno 2 anni e mezzo dopo. Per evitare limitazioni all'efficacia della terapia, nessuno dei tre cani, inoltre, ha ricevuto farmaci immunosoppressori fino a 90 giorni dopo la terapia genica, che avrebbero potuto far sviluppare anticorpi contro il fattore di coagulazione.